⑴ 药品注册分类里是化学药品1.5类，请问是属于国家一类新药范围吗
新的药品注册管理办法分类方法跟以前不同，2005年前的才有叫一类的，化学药品1.5类是“1.未在国内外上市销售的药品（5）新的复方制剂；”如果按2005年前的分类法，也属于一类新药
2005年前药品注册分类
一类 未在国内外上市销售的药品：
（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；
（2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂；
（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂；
（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；
（5）新的复方制剂；
（6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。
二类 改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。
三类 已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：
（1）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；
（2）已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；
（3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂；
（4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症 。
四类 改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其 药理作用的原料药及其制剂。
五类 改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。
六类 已有国家药品标准的原料药或者制剂。
化学药品注册分类及申报资料要求
（药品注册管理办法附件2；国家食品药品监督管理局令第28号公布，自2007年10月1日起施行）
一、注册分类
1.未在国内外上市销售的药品：
（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；
（2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂；
（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂；
（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；
（5）新的复方制剂；
（6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。
2.改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。
3.已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：
（1）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；
（2）已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；
（3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂；
（4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症。
4.改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂。
5.改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。
6.已有国家药品标准的原料药或者制剂。
⑵ DNA中的四个碱基对是什么
DNA由脱氧核苷酸组成的大分子聚合物。脱氧核苷酸由碱基、脱氧核糖和磷酸构成。其中碱基有4种：腺嘌呤（A）、鸟嘌呤（G）、胸腺嘧啶（T）和胞嘧啶（C）。
脱氧核糖核酸（DNA）是生物细胞内携带有合成RNA和蛋白质所必需的遗传信息的一种核酸，是生物体发育和正常运作必不可少的生物大分子。
碱基对是一对相互匹配的碱基（即A—T， G—C，A—U相互作用）被氢键连接起来。然而，它常被用来衡量DNA和RNA的长度（尽管RNA是单链）。
它还与核苷酸互换使用，尽管后者是由一个五碳糖、磷酸和一个碱基组成。
(2)碱基上市公司扩展阅读：
碱基对是形成DNA、RNA单体以及编码遗传信息的化学结构。组成碱基对的碱基包括A、G、T、C、U。严格地说，碱基对是一对相互匹配的碱基(即A：T，G：C，A：U相互作用)被氢键连接起来。
然而，它常被用来衡量DNA和RNA的长度(尽管RNA是单链)。它还与核苷酸互换使用，尽管后者是由一个五碳糖、磷酸和一个碱基组成。
⑶ 我把我的目的片段连在载体上，菌液送公司测序起始密码子有两个碱基有误，是否很大可能是公司测序的问题
可以把测序峰图传给我，用专业软件帮你分析一下，如果测序峰图在你说的突变的位置QV值很高的话，那可以肯定是你实验过程中确实引入了突变，反之测是测序不准确造成的。
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⑷ 请问谁知道invitrogen公司pcDNA6.2-GW/EmGFP-miR载体中插入目的miR两侧的Flanking region的碱基序列
查它的产品目录，有质粒图和序列介绍；
或问该公司的或者代理该产品公司的技术人员。
⑸ 高手请进！麻烦提供关于现代生命科学导论的一片综述或者论文~~
基因芯片——“生物信息精灵”
——浅谈数学、计算机在现代生命科学研究中的作用
二十世纪是物理科学的世纪，而二十一世纪则是生命科学的世纪。生命科学，尤其是生物技术的迅猛发展，不仅与人类健康，农业发展以及生存环境密切相关，而且还将对其它学科的发展起到促进作用，所谓"今天的科学，明天的技术，后天的生产"。而生命科学的基础性研究是现代生物技术的源泉、科学和技术创新的关键。
现代生物技术，是一门领导尖端科技的学科，正因如此，我很想知道它与数学——我得专业课，计算机等理论或技术是怎样有机的联系在一起的。基于此，我利用课余时间查阅了许多网站、书籍，并有了小小的收获。现就“基因芯片”技术，浅谈如下。
一、基因芯片简介
基因芯片，也叫DNA芯片，是在90年代中期发展出来的高科技产物。基因芯片大小如指甲盖一般，其基质一般是经过处理后的玻璃片。每个芯片的基面上都可划分出数万至数百万个小区。在指定的小区内，可固定大量具有特定功能、长约20个碱基序列的核酸分子（也叫分子探针）。
由于被固定的分子探针在基质上形成不同的探针阵列，利用分子杂交及平行处理原理，基因芯片可对遗传物质进行分子检测，因此可用于进行基因研究、法医鉴定、疾病检测和药物筛选等。基因芯片技术具有无可比拟的高效、快速和多参量特点，是在传统的生物技术如检测、杂交、分型和DNA测序技术等方面的一次重大创新和飞跃。
二、基因芯片技术
生物芯片技术是于90年代初期随着人类基因组计划的顺利进行而诞生，它是通过像集成电路制作过程中半导体光刻加工那样的微缩技术，将现在生命科学研究中许多不连续的、离散的分析过程，如样品制备、化学反应和定性、定量检测等手段集成于指甲盖大小的硅芯片或玻璃芯片上，使这些分析过程连续化和微型化。也就是说将现在需要几间实验室、检验室完成的技术，制作成具有不同用途的便携式生化分析仪，使生物学分析过程全自动化，分析速度成千上万倍地提高，所需样品及化学试剂成千上万倍地减少。可以预见，在不远的将来，用它制作的微缩分析仪将广泛地应用于分子生物学、医学基础研究、临床诊断治疗、新药开发、司法鉴定、食品卫生监督、生物武器战争等领域。
生物芯片技术是目前应用前景最好的DNA分析技术之一，分析对象可以是核酸、蛋白质、细胞、组织等。目前全世界用生物芯片进行疾病诊断还处于研究阶段，国外已将其用于观察癌基因及肌萎缩等一些遗传病基因的表达和突变情况。
生物芯片技术还可以用于治疗，例如已开发出在4平方毫米的芯片上布满400根有药物的针，定时定量为病人进行药物注射。另外，科学家还在考虑制作定时释放胰岛素治疗糖尿病的生物芯片微泵及可以置入心脏的芯片起搏器等。生物芯片技术与组合化学相结合将开辟另一个极有价值的应用方向，即为新药研制提供超高通量筛选平台技术，这必将使新药研究开发和传统中药的成分评估获得重大突破。
三、基因芯片的应用技术举例
1、基因破译
目前，由多国科学家参与的“人类基因组计划”，正力图在21世纪初绘制出完整的人类染色体排列图。众所周知，染色体是DNA的载体，基因是DNA上有遗传效应的片段，构成DNA的基本单位是四种碱基。由于每个人拥有30亿对碱基，破译所有DNA的碱基排列顺序无疑是一项巨型工程。与传统基因序列测定技术相比，基因芯片破译人类基因组和检测基因突变的速度要快数千倍。
基因芯片的检测速度之所以这么快，主要是因为基因芯片上有成千上万个微凝胶，可进行并行检测；同时，由于微凝胶是三维立体的，它相当于提供了一个三维检测平台，能固定住蛋白质和DNA并进行分析。
美国正在对基因芯片进行研究，已开发出能快速解读基因密码的“基因芯片”，使解读人类基因的速度比目前高1000倍。图1所示为一种内嵌基因芯片的基因检测装置。
2、基因诊断
通过使用基因芯片分析人类基因组，可找出致病的遗传基因。癌症、糖尿病等，都是遗传基因缺陷引起的疾病。医学和生物学研究人员将能在数秒钟内鉴定出最终会导致癌症等的突变基因。借助一小滴测试液，医生们能预测药物对病人的功效，可诊断出药物在治疗过程中的不良反应，还能当场鉴别出病人受到了何种细菌、病毒或其他微生物的感染。利用基因芯片分析遗传基因，将使10年后对糖尿病的确诊率达到50％以上。
未来人们在体检时，由搭载基因芯片的诊断机器人对受检者取血，转瞬间体检结果便可以显示在计算机屏幕上。利用基因诊断，医疗将从千篇一律的“大众医疗”的时代，进步到依据个人遗传基因而异的“定制医疗”的时代。
3、基因环保
基因芯片在环保方面也大有可为。基因芯片可高效地探测到由微生物或有机物引起的污染，还能帮助研究人员找到并合成具有解毒和消化污染物功能的天然酶基因。这种对环境友好的基因一旦被发现，研究人员将把它们转入普通的细菌中，然后用这种转基因细菌清理被污染的河流或土壤。
4、基因计算
DNA分子类似“计算机磁盘”，拥有信息的保存、复制、改写等功能。将螺旋状的DNA的分子拉直，其长度将超过人的身高，但若把它折叠起来，又可以缩小为直径只有几微米的小球。因此，DNA分子被视为超高密度、大容量的分子存储器。
基因芯片经过改进，利用不同生物状态表达不同的数字后还可用于制造生物计算机。基于基因芯片和基因算法，未来的生物信息学领域，将有望出现能与当今的计算机业硬件巨头――英特尔公司、软件巨头――微软公司相匹敌的生物信息企业。
四、基因芯片的实际应用
基因芯片在生命科学、医药研究、环境保护和农业等领域有极其重要的应用价值。在基因芯片的驱动下，人类正进入一个崭新的生物信息时代。
1、在美国科学家第一次将一个他们称之为生物芯片的计算机芯片植入人体的细胞上，从而使人体细胞与计算机连接。这是美国科学家波利斯·鲁宾斯基（Boris Lubinsky）和他的同事黄永（译音）在3月份的美国《生物医学微设备》杂志中著文披露的。
2、人体细胞外面包有一个细胞膜，该细胞膜具有使特定物质单向通过的功能。多年来，科学家们一直寻求找到用电冲击的方法，使所希望的物质进入细胞膜，但直 到目前为止，所用的方法有时成功，有时失败。而使用鲁宾斯基和黄永研究出来的 新方法，细胞膜由计算机得到一个信号，让某些物质进入到细胞中。随具体场合的 不同，这些物质可以是例如用来改变基因的遗传物质，也可以是药物或蛋白质。这样，就可以更好地使这些物质发生效力。
鲁宾斯基等科学家打算研制出能对例如神经细胞和肌肉等人体组织发出指令的生物芯片，这样至少会使人所服用的药物发挥更大的效力。俄亥俄州立大学生物医学工程中心主任莫里罗·弗拉里称鲁宾斯基的这项发明是处在发展阶段早期的具有潜在作用的实验室工具。
美国科学家们称，他们已经找到了一种能使人体细胞和电路进行交配的生物工程芯片，它能在医学和基因工程学方面发挥关键的作用。
这种比头发还小还细的微型装置使健康人体细胞和电子芯片结合，通过电脑对芯片进行控制，科学家认为他们能够控制细胞的活动。
电脑向细胞芯片发送电脉冲，激发细胞膜孔张开，并激活细胞。科学家希望能够大批量地生产这种细胞芯片，并能够把它们植入人体，取代或修正病变组织。
领导这项研究的加州大学机械工程学教授鲍里斯·鲁宾斯基说：“细胞芯片还使科学家在复杂的基因治疗过程中更准确地进行控制，因为他们能够更准确地开启细胞孔。”
鲁宾斯基还说：“我们在生物学领域里引入了工程学的精髓，我们完全可以在不影响周围其它细胞的情况下输入DNA、提取蛋白质以及注射药物。”
该细胞芯片的出现与长期存在的一种理论有关，即一定量的电压能够穿透细胞膜。
多年来，科学家一直在进行用电力轰击细胞试验的遗传研究，希望藉此引入新的疗法和基因物质。研究人员希望能最终制造出与激活不同的身体组织（从肌肉到骨骼到大脑）所需的准确的电压量相调合的细胞芯片。那样的话，将会有数以千计的细胞芯片用来治疗各种类型的疾病。
3、用独创技术自行研制的中国第一片应用型基因芯片于近日在第一军医大学正式诞生。
据第一军医大学有关负责人透露，该军医大研制成功的基因芯片，是中国首次应用一种创新的基因片扩增技术，率先攻克了内地同行在基因芯片研究中首先面临的快速经济地搜集数以万数基因探针难题，并巧妙运用新技术手段明显地降低成本。
目前，该芯片已完成实验室工作，即将进入临床验证阶段，如果顺利，用於临床诊断的基因芯片可望不久投入批量生产。但到目前为止，全世界还没有实际用於临床应用诊断的基因芯片生产。
在实验室里，将这几片比大拇指盖稍大的基因芯片，放在检测器上，与之相连的电脑屏幕上立刻出现了纵横交错的红红绿绿荧光点，出现的每个荧光点就是一个基因片断的点阵。只要取病人一滴血放在芯片检测卡上，经过分子杂交后，连上电脑就可以立刻显示出基因变化情况，并通过电脑把基因语言翻译成医生能读得懂的信息，从而对疾病做出准确的诊断。
这种芯片的成功诞生，标志着疾病的诊断由细胞和组织水平推进到基因水平。它们的开发应用将在环境污染控制、动植物检疫、器官移植、产前诊断、药物筛选、药物开发等方面展示出广阔的前景。
五、生命科学渐成IT公司关注焦点
人类基因组工作草图绘毕的消息像打开了阿里巴巴宝藏的大门，以基因技术为核心的生命科学市场正吸引着越来越多的淘金者。近来，为这些淘金者生产“铁锨”的资讯科技（IT）公司的积极行动颇为引人注目。
1、揭开基因之迷须破译大量数据
人类基因组草图仅仅是读出了“生命之书”，而要真正读懂它，揭示所有基因编码所代表的信息，还必须破译浩如烟海的数据。
在著名的英国桑格中心里，有关人类基因组的数据已经达到22万亿字节，是世界上首屈一指的美国国会图书馆藏书内容的两倍多。据这家中心估计，在未来两至三年内，与人类基因组有关的数据量还将上升到50万亿至100万亿字节。
2、生命科学公司10%投资用于开发资讯科技
为了解决处理数据所需的庞大计算能力的问题，世界上最大的12家生命科学公司目前把近10%的科研预算用于资讯科技投资，而且这个比例可能还将增长。
据美国国际商业机器公司（IBM）估计，与生命科学有关的资讯科技市场将在今年达到35亿美元，到2003年达到90亿美元。
3、市场潜力巨大
一些著名的IT企业，已将眼光瞄准了这一潜力巨大的市场。例如，IBM已经决定投资1亿美元，用五年时间研制一种名为“蓝基因”的超级电脑。
“蓝基因”的运算能力将是美国现有40台最快的超级电脑运算能力总和的40倍，它主要用于模拟人类蛋白折叠成特殊形状的过程。世界最大的个人电脑制造商美国康柏公司，也垂涎这块“肥肉”。
4、康柏趁早下手培养未来客户基础
已经成为生命科学领域电脑服务器主要供应商的康柏公司最近宣布，它将继续投资1亿美元，支持新兴生物技术公司，以培养未来的客户基础。
其实，IT公司还远不止盯着这些近期利益。以基因研究为基础的生物经济可能在新世纪里成为新经济的重要组成部分，对此人们已经达成共识。
5、行业标准制定者能享有巨大经济利益
根据以往的经验，率先进入市场的公司大多能够成为行业标准的制定者，这些行业标准往往意味着巨大的经济利益。
今年8月，德国狮生命科学公司的股票上市。由于投资者看中这家公司的基因次序检索系统（SRS）可能成为行业新标准，其股票价格在短短时间里迅速上涨了50%。
6、政府支持基因研究
IT公司进军生命科学领域，与各国政府对基因研究的支持密不可分。为了在基因组研究的下一个阶段——分析蛋白质结构的国际竞争中领先，不少国家积极采取措施，促进信息业与生物产业的结合。
例如，日本不久前就组织了“官产学”大联合的“生物产业信息化研究共同体”，参加这个共同体除了制药、食品、生物、化学等与基因科学相关的企业外，还有不少电脑公司。
小结：科学界公认，生物芯片技术将给下个世纪生命科学和医学研究带来一场革命。目前我国科学家正在加速研制这种可能快捷便利提取DNA，查找遗传基因特性的新技术。相信，这一现代生物与高科技联姻的成果将为二十一世纪的发展作出巨大的贡献！
⑹ EB是什么意思
意思是可交换债券（英文名：Exchangeable Bond，简称EB），全称为“可交换他公司股票的债券”，是指上市公司股份的持有者通过抵押其持有的股票给托管机构进而发行的公司债券，该债券的持有人在将来的某个时期内，能按照债券发行时约定的条件用持有的债券换取发债人抵押的上市公司股权。
(6)碱基上市公司扩展阅读
主要特征
可交换债券和其转股标的股分别属于不同的发行人，一般来说可交换债券的发行人为控股母公司，而转股标的的发行人则为上市子公司。
可交换债券的标的为母公司所持有的子公司股票，为存量股，发行可交换债券一般并不增加其上市子公司的总股本，但在转股后会降低母公司对子公司的持股比例。
可交换债券给筹资者提供了一种低成本的融资工具。由于可交换债券给投资者一种转换股票的权,其利率水平与同期限、同等信用评级的一般债券相比要低。因此即使可交换债券的转换不成功。
⑺ 生物素修饰过的碱基片断在哪里购买
你说的碱基片段是指一段核酸序列么？如果是的话，通常直接找引物合成公司询问就可以，要求提供带有生物素标记的探针。通常公司会根据要求，询问生物素标记是放在核酸片段的3‘端还是5’端。如果是DNA的话，一般在5‘端标记的价格会比3’端标记的价格便宜一些。当然，你也可以直接询问引物公司，建议生物素标在哪里。
另外我记得Fermentas和Roche都有卖生物素标记的dUTP，或者是随机生物素标记试剂盒。有了探针，也可以在PCR过程中，或者是Klenow片段的帮助下，将生物素标记掺入到序列的中间，看你的实验需要了。
⑻ 仿制药化学制药1类2类3类4类5类6类的划分
1.未在国内外上市销售的药品：
（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；
（2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂；
（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂；
（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；
（5）新的复方制剂；
（6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。
2.改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。
3.已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：
（1）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；
（2）已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；
（3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂；
（4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症。
4.改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂。
5.改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。
6.已有国家药品标准的原料药或者制剂。
⑼ 三类国家级新药什么意思
国家级药品分类：
一类 未在国内外上市销售的药品：
（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；
（2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂；
（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂；
（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；
（5）新的复方制剂；
（6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。
二类 改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。
三类 已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：
（1）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；
（2）已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；
（3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂；
（4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症 。
四类 改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其 药理作用的原料药及其制剂。
五类 改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。
六类 已有国家药品标准的原料药或者制剂。
⑽ 生命科学近年来有哪些新技术
NO.1
SARAH TEICHMANN: Expand single-cell biology（扩展单细胞生物学）
Head of cellular genetics, Wellcome Trust Sanger Institute, Hinxton, UK.
在过去的十年里，我们看到研究人员可以分析的单细胞数量大幅增加，随着细胞捕获技术的发展，结合条形码标记细胞和智能化技术等方法，在未来数量还将继续增加，对此，大家可能不以为然，但这可以让我们以更高的分辨率来研究更为复杂的样品，我们可以做各种各样的实验。比如说，研究人员不再只关注一个人的样本，而是能够同时观察20到100个人的样本，这意味我们能够更好的掌握人的多样性，我们可以分析出更多的发展时间点，组织和个体，从而提高分析的统计学意义。
我们的实验室最近参与了一项研究，对6个物种的250000个细胞进行了分析，结果表明，控制先天免疫反应的基因进化速度快，并且在不同物种间具有较高的细胞间变异性，这两个特征都有助于免疫系统产生有效的微调反应。
我们还将看到在单个细胞中同时观察不同基因组模式的能力发展。例如，我们不局限于RNA，而是能够看到染色质的蛋白质-DNA复合物是开放还是封闭。这对理解细胞分化时的表观遗传状态以及免疫系统和神经系统中的表观遗传记忆具有重要意义。
将单细胞基因组学与表型关联的方法将会发生演变，例如，将蛋白质表达或形态学与既定细胞的转录组相关联。我认为我们将在2019年看到更多这种类型的东西，无论是通过纯测序还是通过成像和测序相结合的方法。事实上，我们已经见证了这两种技术的一种融合发展：测序在分辨率上越来越高，成像也越来越多元化。
NO.2
JIN-SOO KIM: Improve gene editors(改进基因编辑)
Director of the Center for Genome Engineering, Institute for Basic Science, and professor of chemistry, Seoul National University.（首尔国立大学基因学研究所基因组工程中心主任、化学教授。）
现如今，蛋白质工程推动基因组工程的发展。第一代CRISPR基因编辑系统使用核酸酶Cas9，这是一种在特定位点剪切DNA的酶。到目前为止，这种方法仍然被广泛使用，但是许多工程化的CRISPR系统正在用新变体取代天然核酸酶，例如xCas9和SpCas9-NG，这拓宽了靶向空间——基因组中可以被编辑的区域。有一些酶比第一代酶更具特异性，可以将脱靶效应最小化或避免脱靶效应。
去年，研究人员报告了阻碍CRISPR基因组编辑引入临床的新障碍。其中包括激活p53基因 (此基因与癌症风险相关)；不可预料的“靶向”效应；以及对CRISPR系统的免疫原性。想要将基因组编辑用于临床应用，就必须解决这些限制。其中一些问题是由DNA双链断裂引起的，但并非所有基因组编辑酶都会产生双链断裂——“碱基编辑”会将单个DNA碱基直接转换成另一个碱基。因此，碱基编辑比传统的基因组编辑更干净利索。去年，瑞士的研究人员使用碱基编辑的方式来纠正小鼠中导致苯丙酮尿症的突变基因，苯丙酮尿症是一种先天性代谢异常疾病，患者体内会不断累积毒素。
值得注意的是，碱基编辑在它们可以编辑的序列中受到了限制，这些序列被称为原间隔相邻基序。然而蛋白质工程可以用来重新设计和改进现有的碱基编辑，甚至可以创建新的编辑，例如融合到失活Cas9的重组酶。就像碱基编辑一样，重组酶不会诱导双链断裂，但可以在用户定义的位置插入所期望的序列。此外，RNA引导的重组酶将会在新的维度上扩展基因组编辑。
基因编辑技术在临床上的常规应用可能还需要几年的时间。但是我们将在未来一两年看到新一代的工具，将会有很多的研究人员对这项技术感兴趣，到时候他们每天都会使用这些技术。届时必然会出现新的问题，但创新的解决方案也会随之出现。
NO.3
XIAOWEI ZHUANG（庄小威）: Boost micros resolution （提高显微镜分辨率）
Professor of chemistry and chemical biology, Harvard University, Cambridge, Massachusetts; and 2019 Breakthrough Prize winner.
超分辨率显微镜的原理验证仅仅发生在十几年前，但今天这项技术相对来说再平常不过，生物学家可以接触到并丰富知识。
一个特别令人兴奋的研究领域是确定基因组的三维结构和组织。值得一提的是，基因组的三维结构在调节基因表达中起到的作用越来越大。
在过去的一年里，我们报道了一项工作，在这项工作中，我们对染色质进行了纳米级的精准成像，将它与数千个不同类型细胞的序列信息联系起来。这种空间分辨率比我们以前的工作好一到两个数量级，使我们能够观察到各个细胞将染色质组织成不同细胞之间差异很大的结构域。我们还提供了这些结构域是如何形成的证据，这使我们更好地理解染色质调节的机制。
除了染色质，我们预见到在超分辨率成像领域空间分辨率有了实质性的提高。大多数实验的分辨率只有几十纳米，虽然很小，但与被成像的分子相比却没有什么差别，特别是当我们想解决分子间的相互作用时。我们看到荧光分子和成像方法的改进，大大提高了分辨率，我们预计1纳米分辨率的成像将成为常规。
同时，瞬时分辨率变得越来越好。目前，研究人员必须在空间分辨率和成像速度之间做出妥协。但是通过更好的照明策略和更快的图像采集，这些限制可以被克服。成千上万的基因和其他类型的分子共同作用来塑造细胞的行为。能够在基因组范围内同时观察这些分子的活动，将为成像创造强有力的机会。
NO.4
JEF BOEKE: Advance synthetic genomes （先进的合成基因组）
Director of the Institute for Systems Genetics, New York University Langone Medical Center, New York City.
当我意识到从头开始写一个完整的基因组变成可能的时候，我认为这将是一个对基因组功能获得新观点的绝佳机会。
从纯科学的角度来看，研究小组在合成简单的细菌和酵母基因组方面取得了进展。但是在合成整个基因组，特别是哺乳动物基因组方面仍然存在技术挑战。
有一项降低DNA合成成本的技术将会对行业产生帮助，但是目前还没有上市。今天发生的大多数DNA合成都是基于亚磷酰胺化学过程。所得核酸聚合物的最大长度和保真度都受到限制。
许多公司和实验室都在研究酶促DNA合成——这种方法有可能比化学合成更快、更准确、更便宜。目前，还没有一家公司在商业上提供这种分子。但是去年10月，一家总部位于巴黎的叫做DNA Script的公司宣布，它已经合成了一种150碱基的寡核苷酸，几乎符合化学DNA合成的实际限制。
作为一个群体，我们还研究了如何组装人类染色体DNA的大片段，并且我们可以使用这种方法构建100千碱基或更多的区域。现在，我们将使用这种方法来解剖大的基因组区域，这些区域对于识别疾病易感性非常重要，或者是其他表型特征的基础。
我们可以在酵母细胞中快速合成这些区域，因此我们应该能够制造数十到数百种以前不可能检测到的基因组变体。使用它们，我们将能够检查全基因组关联研究中涉及的数千个基因组基因座，它们在疾病易感性方面具有一定意义。这种解剖策略可能使我们最终能够确定这些变体的作用。
NO.5
CASEY GREENE: Apply AI and deep learning（应用人工智能和深度学习）
Assistant professor of systems pharmacology and translational therapeutics, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia.