孤儿药的上市公司

① 孤儿药的发展状况

据中华慈善总会罕见病救助办公室的工作人员介绍，直到近年来，随着生物技术的发展，在美国、欧盟等国的“孤儿药”相关法律的保障下，才研制出少数几种罕见病的治疗药物。
基于“孤儿药”研发的高风险现状，许多国家对其给予了政策上的支持。例如日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》，研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。美国药品管理局(FDA)也为“孤儿药”的注册提供快速通道程序，“孤儿药”还享有减税及7年的市场独占权。
世界各国对罕见病药物的法律法规激励了生物医药公司对罕见病药物的研发，也大大加速了罕见病药物的上市。美国在1983年罕见病药法案实施之前仅有不足10个罕见病药物上市，到了2008年12月，在FDA登记的罕见病药物已达1951种，获得上市批准的罕见病产品达到325种。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前，仅有8种孤儿药被审核通过，至2009年2月，已有619种罕见病产品得到认定，47 种“孤儿药”被审核通过。
2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而，我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。

② 美国fda批准上市孤儿药哪国最快有

需要的.不同的国家有不同的产品认证要求.通过FDA只能说符合了美国的食品安全等级要求,但中国有中国的产品质量要求,还是需要做QS认证的. FDA是食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）的简称。FDA有时也代表美国FDA，即美国食品药品...

③ 美国今年上市的新药Selexipag（Uptravi）哪买

既然是新上市的， 国内可以肯定的是没有的。国外或许会有

④ 孤儿药的亚洲情况

“用于治疗特殊病、罕见病的“孤儿药”（即罕用药物）在亚洲有着巨大的潜在需求。亚洲目前有40亿人口，占了全球64亿人口的三分之二。许多亚洲国家的 GDP正以5％的速度增长。特别是日本和新加坡等经济较发达的国家已拥有发达的医疗保健体系。其他的诸如中国和印度尼西亚等国家随着经济的发展也在努力改善本土的医疗保健状况。但是由于每个国家医疗保健体系不同，对“孤儿药”的需求也随着地区经济和环境的差异而有所不同，特别是许多亚洲国家已经真正认识和理解了“孤儿药”的作用和地位，国家医疗保险政策已覆盖到 “孤儿药”。但遗憾的是，亚洲还有不少国家才仅仅开始关注这类治疗罕见病的药物。” 日本的医疗保健已经处于世界最高水平。日本人医疗保健的年支出达到了3000亿美元。虽然这个数字比美国人的1.8万亿美元要少得多，但随着人口老龄化的加剧，对更好、更安全药物的需求正在继续增长，因此，日本厚生劳动省（MHLW）已经越来越意识到改善药品监督管理和提高药品安全的迫切性。
日本厚生劳动省于1993年开始实施“孤儿药”发展计划（The Orphan Drug Development Program）。该计划主要是为那些维持生命必须的、无利润的药物提供支持。迄今为止，日本厚生劳动省已经指定了182个“孤儿药”，其中97个是作为新药批准的。
“孤儿药”发展计划的优厚条件已令国外的“孤儿药”研发企业趋之若鹜。目前日本指定的182个“孤儿药”中，超过半数都是外国企业研发的。这进一步表明了外国公司充分利用了日本的“孤儿药” 发展计划。目前日本上市的“孤儿药”大部分是用于治疗感染性疾病、血液系统疾病、神经肌肉病和比较普遍的儿科疾病。
在日本只有符合下列条件的药物才能被指定为“孤儿药”：
——在日本的患者要在50000人以下，而在美国是200000人以下；
——必须是目前在日本还没有其他治疗方法的疾病，或是此药物更优于目前的临床用药；
——申请时需要提交清楚的产品开发计划和支持此药物在日本上市的科学依据。
如果一个制药企业的药物获得了“孤儿药”的身份，它将会得到如下好处：
——日本厚生劳动省将为“孤儿药”申请者提供免费的咨询服务；
——申请者在收集支持性数据时将会得到日本政府的资助，这些数据包括了临床试验、“桥接”研究数据等，特别是申请者将会获得相当于临床费用50％的财政补助，免征其相当于开发费用6％的税和10％的法人税；
——申请者将会获得快速审批，理论上，快速审批需要10个月，而正常审批至少需要12个月；
—— 申请者将可能获得10年的市场独占期；
——“孤儿药”的更新周期为10年，而其他药物为6年。
日本的临床试验数据是最有价值的，日本的数据对产品获得批准具有决定性。一般说来，国外或亚洲的数据最多只是被日本厚生劳动省作为参考。
日本和其他亚洲国家一样，辨别医生是否对“孤儿药”感兴趣很重要。为了让产品获得强有力的支持，最好的方法是对医生关注的特殊疾病来开展药物研发，另外，获得日本相关协会的支持也很重要。大多数情况下，申请者必须在药物批准上市前获得“孤儿药”地位。只要日本厚生劳动省觉得资料足够和完整，他们会接受申请。药物被授予“孤儿药”身份后，申请者就可以向日本厚生劳动省咨询、讨论日本临床试验计划。临床试验完成后，将提交新药申请。虽然日本拥有“孤儿药”物法案，但是法案的最终解释权归日本政府。
最近在日本获得批准的“孤儿药”物包括了葛兰素史克公司艾滋病的药物Lexiva、Genzyme 公司治疗法布里病的药物Fabrazyme和诺华公司治疗老年黄斑变性的药物Visudyen（维速达尔）。 韩国目前的医药市场规模为65亿美元，是继日本和中国之后的第三大医药市场。 韩国医药市场近几年以7\%～9％的速度稳步增长。韩国食品药品监督管理局正在与国际接轨，改善国内的药品管理法规。2005年5月，韩国政府和世界卫生组织签署参加关于药品和其他医疗产品的化学安全国际备忘录。
韩国供应“孤儿药”的机构是制药企业或韩国“孤儿药中心”。2002年10 月，韩国批准了超过130个“孤儿药”上市。
药品要想在韩国被授予“孤儿药”身份需要满足如下条件：
——发病人数少于20000 人，目前没有合适的方法治疗的疾病；
——如果是韩国国内生产的药物，总产值必须少于500万美元。如果是国外制造的进口药物，其进口总额也要少于 500万美元。
“孤儿药”的审批需要6～9个月。根据韩国政府的规定，获得批准的“孤儿药”能有6年的市场独占期。一般而言，韩国补偿1/2~1/3的“孤儿药”费用和看病费用。目前，韩国有许多病人团体已经成功游说政府提供类似的资金。最近，韩国批准的“孤儿药”包括雅培的抗艾药Kaletra、先灵葆雅治疗骨质疏松症和恶性肿瘤引起高钙血症的药物氯屈膦酸二钠（clodronate，Bonefos）。 新加坡人口少，经济发达，具有高度发达的医疗保健体系。新加坡被许多医药公司认为是亚洲的中心。许多大型制药企业如辉瑞、葛兰素史克已经在新加坡成立了分支机构，并开始扩展他们的制造基地和研发机构。
2004年1月，新加坡医药管理局成立。医药管理局由此前的药品管理中心和药品评价中心组合而成，其使命是对药品的注册和评价流程进一步简化和合理化。但是，新加坡在“孤儿药” 这部分的法规并未激活。“孤儿药”在新加坡尚没有100％的明确定义。因此，罕用药物要想在新加坡获得“孤儿药”身份会面临许多困难。
在新加坡要支持一只药物成为“孤儿药”必须具备如下条件：
——药物必须用于治疗威胁生命的疾病，并且在治疗中起到决定性作用；
——疾病只能影响到极少数人；
——必须提供对发病率的初步估计。
如果药物能满足上面所有的条件，新加坡卫生部将会给予该药物“孤儿药”身份，审批时将获得最高优先权。“孤儿药”能获得10年的市场独占期。但迄今为止，对“孤儿药”的补偿机制对新加坡政府来说仍然是一种挑战。 中国香港人口少，但是经济比较富裕。香港地区的医疗保健水平是亚洲最好的。香港医药市场规模为16 亿美元。然而，虽然目前香港也有本土的药厂，但其最先进的药物基本都从国外进口。
香港卫生署（DOH）负责该地区与健康相关的法律和政策制定。DOH由医疗器械控制中心、卫生预防中心、牙科和药品等许多小部门组成。药品服务部门主要是负责药品注册、药品进/出口控制等。
在香港，“孤儿药”申请者可以通过新化学实体注册程序注册“孤儿药”。这类化学实体必须是新的、生命必须的。这种药物将会立即进入程序，并获得药品注册委员会快速审批的身份。该委员会每年开会4次，因此，申请者必须在委员会开会之前的数周内提交申请资料，这样就能缩短审批时间。第二种申请适用于那些不符合新化学实体申请要求，按照正常的注册程序进行，需要6～9个月。 中国台湾药品市场规模目前已经达到27.5亿美元。为了吸引更多的外国企业和投资者，台湾正在改善药品管理法规，提高管理水平。据台湾经济部公布的数据显示，2005年初，台湾西药进口额达到4.4亿美元，比2004年增长了超过100％。
台湾地区是亚洲医疗保健水平最好的地区之一，已经有超过2000 家医疗保健中心，每10000个居民拥有超过50张病床。2004年病人和医生的比例达到了750∶1。台湾地区的卫生部门（DOH）主要负责为台湾人民提供可利用的和有效的医疗保健服务。该部门对医疗保险、医院的运行质态和区域性的医疗保健所进行监控。药品事务部和药品控制中心负责制定与药品相关的法律法规。
2000年2月9日，台湾“立法院”（Taiwan’s Legislative Yuan）开始实施 “孤儿药”法案。该法案主要是为了提高对罕有疾病的诊断、治疗和预防，让病人更容易获得治疗罕有疾病的药物。该法案对供应、生产和研发“孤儿药”起到很好的促进作用。为了实现该法案，台湾专门成立一个委员会对“孤儿药”进行审查。如果一只“孤儿药”已经获得美国FDA的批准，那么在台湾地区上市可以免做临床。但提交“孤儿药”申请的机构必须是企业在台湾设立的子公司。台湾地区的销售商、办事处或独立的第三方组织也可以提交“孤儿药”申请。
机构须是在台湾设的子公司台湾区的销售商办事处或独的第方组织可以提交孤儿药申请。完成“孤儿药”的审查大约需要6～10个月的时间。在台湾，获得批准的“孤儿药”可以享受10年的市场独占期。在此期间，台湾地区的卫生部门不再接受类似药物的申请。但是，只有在台湾罕有疾病预防和医学法律部门给予界定为“孤儿药”的，病人才能获得全部补偿。由于“孤儿药”比较昂贵，医院往往不会在未收到医疗保险机构提前补偿的情况下为病人提供药物。
一般说来，台湾对许多罕有疾病都能提供补偿，且补偿水平还是比较合理的。补偿包括了治疗费用和去诊所看病的费用。目前有许多病人团体已经成功地游说政府提供类似的补偿资金。 在中国的医药市场上，大家熟悉的国产“孤儿药”包括有治疗尿崩症的长效尿崩停、有机磷农药的解毒药氯解磷定等。在计划经济时期，中国对这些药品是实行定点生产、专门储备、统一配送和药品过期报废的制度，但在国有医药企业体制的变革和药品生产、流通的市场化之后，“孤儿药”的生产却没有一套补偿和激励机制，因此使该类药的生产得不到保证，抑制了企业生产“孤儿药”的积极性。同时，由于特殊病和罕见病发病的时间和人群数量不确定，“孤儿药”的使用时间和数量也具有不确定性，因此，企业也不愿承担药品过期报废的风险，从而造成“孤儿药”的短缺。
正是由于这些原因，国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发，而忽视了“孤儿药” 的开发，反之，国外药企的“孤儿药”则长驱直入，造成了很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
幸运的是，中国政府已经开始意识到这一问题。最近，全国人大常委会委员、全国人大财经委委员乌日图建议在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种，并通过储备库及时调剂此类药品，保证医院此类药品的供给。
今后，中国的“孤儿药”市场将会得到快速的增长。

⑤ 我国约有2000万罕见病患者，罕见病为何很少得到关注

罕见病是指患病率极低的一类疾病，约半数患者在出生时或者儿童期就发病，病情常常进展迅速、死亡率高。我国目前尚未有一个官方的明确定义。中华医学会医学遗传学分会曾于2010年建议将中国人群患病率低于50万分之一或新生儿发病率低于万分之一的疾病定义为罕见病。

对全国三级甲等医院住院病例的回顾分析发现确诊的952种罕见病中，国际上有152种罕见病有相应的孤儿药上市，有16%的病种属于有药可治。而中国仅有50种罕见病有相应的孤儿药上市、获得临床批件或正在进行临床试验，仅有5%的病种属于有药可及。究其原因是国外药品的引进困难，国内已上市的“孤儿药”种类较少，仅148个，远低于发达国家。我国药品研发能力有限，目前国内很少有制药企业关注孤儿药的研发，多数孤儿药依赖于进口，价格昂贵，普遍存在国外有药、国内无药的情况。有些药品在国内已批准上市，但企业由于利润低等原因不愿意生产，导致临床上仍然无药可用。

罕见病知晓率不尽人意很多人不知道什么是罕见病，甚至基层和临床医务人员对罕见病的了解和知识的掌握，也不尽人意。《2018中国罕见病调研报告》对285名医生进行了问卷调查，其中研究生以上学历超过77%，受访医生整体学历、职称、工作医院的级别都远高于全国平均水平。但仅有33.3%的医生承认自己仅听说过罕见病，但不了解，有两名医生称自己从未听说过罕见病。由此推断，处于边远地区和经济欠发达地区的临床医务人员，对罕见病的认识更是匮乏。

⑥ 什么是孤儿药我们国家对孤儿药都有哪些政策

孤儿药”用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。 2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而，我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。 在中国的医药市场上，大家熟悉的国产“孤儿药”包括有治疗尿崩症的长效尿崩停、有机磷农药的解毒药氯解磷定等。在计划经济时期，中国对这些药品是实行定点生产、专门储备、统一配送和药品过期报废的制度，但在国有医药企业体制的变革和药品生产、流通的市场化之后，“孤儿药”的生产却没有一套补偿和激励机制，因此使该类药的生产得不到保证，抑制了企业生产“孤儿药”的积极性。同时，由于特殊病和罕见病发病的时间和人群数量不确定，“孤儿药”的使用时间和数量也具有不确定性，因此，企业也不愿承担药品过期报废的风险，从而造成“孤儿药”的短缺。 正是由于这些原因，国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发，而忽视了“孤儿药” 的开发，反之，国外药企的“孤儿药”则长驱直入，造成了很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。 幸运的是，中国政府已经开始意识到这一问题。最近，全国人大常委会委员、全国人大财经委委员乌日图建议在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种，并通过储备库及时调剂此类药品，保证医院此类药品的供给。 今后，中国的“孤儿药”市场将会得到快速的增长。

⑦ ptc124在美国上市了吗

囊性纤维变性和杜氏肌营养不良，很多人对这两种病恐怕连名字也没有听说过。它们都是罕见疾病，症状没有什么关联，但它们在2007年的一则新闻里被紧密联系在一起：一种名为PTC124的新药对这两种疾病都有疗效，原因是它能处理这两种疾病的共同病因——特定类型的基因变异。 更引人注目的是，该药有可能医治由类似变异导致的其他1800多种遗传病，因而被一些媒体称为“神奇药片”。很少有药物当得起这种称号，如果不是因为相关论文发表在《自然》这样权威的学术杂志上，恐怕有不少人要怀疑这是胡吹。 蛋白质的错误 解释这件事，要从生物体最基本的运作原理讲起。如果把机体比拟成一座工厂，那么从事具体工作的一线工人就是蛋白质。种类繁多的蛋白质承担着提供能量、运输营养物质、抵御病菌侵袭等重任。追溯到分子水平上，我们身体的动作都是靠蛋白质的支持完成的。 如果某一蛋白质出现异常，它所负责的那一部分生理功能就会出现问题，引起疾病，囊性纤维性病变就是如此。 在正常情况下，“囊性纤维变性膜透性调节蛋白(CFTR)”能运输氯离子穿过细胞膜，调节细胞的电解质和液体平衡。基因变异使患者体内CFTR蛋白异常，导致粘液堵塞肺部和胰腺，引起发炎和慢性感染。囊性纤维变性是一种致命的遗传疾病，患者平均期望寿命仅为37岁。目前的治疗仅能针对症状治标，不能治本。 杜氏肌营养不良也是由蛋白质异常引起的，由于基因变异，机体无法合成正常的“抗肌营养不良蛋白”，患者肌肉萎缩无力，行动困难，有的还出现智力及语言能力障碍，一般到20岁左右就会因心肌功能和呼吸能力丧失而死亡。目前对这种疾病尚无有效疗法，一些科学家在尝试用干细胞或RNA(核糖核酸)疗法来促进“抗肌营养不良蛋白”的合成。 过早的休止符 蛋白质是许多氨基酸分子串成的长链，折叠缠绕成特殊的立体结构。要形成一种蛋白质，用什么氨基酸分子、按什么顺序排列、形成多长的链，都要非常准确。一个氨基酸的错误，就有可能使蛋白质失去功能，成为致命错误。 蛋白质的设计“蓝图”存储在DNA(脱氧核糖核酸)里。DNA中编码特定蛋白质的基因序列转录成相应的RNA，以RNA为“模具”，在核糖体的“车间”里生产蛋白质。RNA的尾部有一个“终止密码子”，它的身份是“句号”，表示蛋白质拼装到此完成。 句号当然要出现在合适的地方，不然语句就会变得很奇怪，或者全无意义，对RNA来说也是如此。有时基因变异使会“终止密码子”出现在RNA链中央而不是尾部，导致蛋白质拼装尚未完成就中止，产生的蛋白质残缺不全，当然就无法发挥正常功能。 这种把“句号”放错位置的基因变异称为“无义突变”(如果变异导致蛋白质拼装时选取错误的氨基酸分子，就称为“错义突变”，就像用错词语使句子意思变化)。在囊性纤维变性里，大约有10%的病例由“无义突变”引起(不同族群中比例不同)；杜氏肌营养不良由“无义突变”导致的比例约为15%。“神奇药片”PTC124就是针对“无义突变”发挥作用的。 恰当的忽视 一条“句号”放错位置的RNA链，如果没有别的问题，那么，能够不读取这个句号的话，仍然可以生成正确的蛋白质。此前研究曾经发现，抗生素庆大霉素能够使细胞忽视“无义突变”，但庆大霉素毒副作用太强，会导致耳聋并损害肾功能，不宜大量使用。 为了寻找替代物，美国宾夕法尼亚大学的李斯维尼及其同事对80万种分子进行筛选，开发出了PTC124。这是一种小分子化合物，它能够使核糖体在对RNA进行预读时跳过不正确的“终止密码子”，用完整序列信息拼装蛋白质。实验室组织培养和动物试验都表明，这种药物能帮助产生完整长度的蛋白质。 2007年4月，斯维尼等人在《自然》杂志上发表论文说，患有杜氏肌营养不良症的实验鼠经过PTC124治疗后，体内的“抗肌营养不良蛋白”增加，肌肉力量恢复。 在此之前，研究者已经分别于2006年10月和11月报告了用该药治疗杜氏肌营养不良和囊性纤维变性的二期临床试验初步结果。在前一项试验中，部分患者的肢体活动能力增强。后一项试验以42名美国和以色列患者为对象，部分患者的相关生理指标在治疗后有明显改善。 PTC124是一种口服药，由于它分子小，容易被吸收，比起其他基因疗法中使用的DNA、RNA和蛋白质等大分子更有优势。初步试验表明，它没有明显的毒副作用，患者对它的耐受性很好。 这种药不能使所有的囊性纤维变性或杜氏肌营养不良患者受益，只对因“无义突变”而患病的人有效。不过，在众多罕见遗传疾病中，许多疾病都有一部分患者的病因是“无义突变”，包括脊髓性肌肉萎缩症、血友病、溶酶体贮积病、视网膜色素变性、家族性高胆固醇血症和某些癌症。所以，PTC124的应用潜力还是很大的——这就是“能治疗1800多种疾病”说法的来由了。 热门的“孤儿药” PTC124目前属于美国新泽西州的PTC医药公司，作为治疗囊性纤维变性和杜氏肌营养不良的药物，它已经进入了美国食品和药物管理局(FDA)的快速审批流程。快速审批是FDA针对需求迫切、缺乏替代产品的新药所设的“绿色通道”，目的是缩短审批时间、加快药物上市。 此外，该药在美国和欧洲都获得了“孤儿药”资格，即罕见疾病药物资格。罕见疾病的患者数量少，市场相对较小，开发相关药物很难获利，连收回成本都成问题。为了鼓励医药企业开发治疗罕见疾病的药物，许多国家为这些药物设立“孤儿药”资格，对开发商给予优惠政策。 目前，PTC124还有待大规模临床试验进一步检验其疗效，还需要观察它对机体的长期副作用。由于患者必须终生服用此药以控制病情，后一点显得特别重要。 研究人员预期，该药最早可能于2009年上市。如果顺利上市，将为用该药治疗“无义突变”遗传疾病开个好头，这个“孤儿药”将来可能成为毫不孤独的大热门。毕竟，虽然每种罕见疾病的患者都不多，其中因“无义突变”而患病的更少，但1800多种疾病中病因相似的患者加起来，可是个庞大的数字。

⑧ 泰欣生什么时候开始上市销售

由北京百泰生物药业开发的一类新药、我国第一个人源化单克隆抗体药物尼妥珠单抗（商品名：泰欣生），2008年6月28日正式宣布上市。

⑨ 首HIV长效新药获FDA批准上市没

美国当地时间3月6日，美国食药监局FD

该药物获得了FDA的突破性疗法认定、优先审评资格、孤儿药认定（针对多重抗药的HIV患者）以及快速通道资格。2016年10月底，该药物完成三期临床试验.

⑩ 格列宁哪国产的

瑞士。

影片中的“格列宁”，在现实中被称作Glivec/Gleevec（通俗名为“格列卫”），由诺华公司2001年推出，这是一种治疗慢性粒细胞白血病的靶向药物。

格列卫能够保持长久的“造血”能力，除了疗效好外，还得归功于美国的专利保护制度。美国政府规定，美国境内治疗病人数少于20万的药品，或者所得药费不足以收回研发成本，就有机会申请“孤儿药”。为了激励“孤儿药”的研究，政府规定研发方将获得7年的市场独占专利，以及在临床研究和测试方面50%的税收抵免。

(10)孤儿药的上市公司扩展阅读

诺华大部分研发支出投向了诺华生物医学研究所，这个成立于2002年的研究所，主要目标是针对医疗需求未得到满足的疾病，研制新药。

诺华在2017年年报中表示，新药的发现和开发是一个漫长的过程，从最初的研究到将药物推向市场通常需要大约10年到15年，从第一阶段临床试验到获得市场准入大约6年到8年，研究过程中的每一步，都存在很大的风险。

在中国，诺华积极顺应政府的医疗改革计划，从集中的商业模式转变为灵活、分散的商业模式，在这种模式下，本地团队有权参与其中分得一杯羹，这进一步提高推广新药的成本。