孤兒葯的上市公司

① 孤兒葯的發展狀況

據中華慈善總會罕見病救助辦公室的工作人員介紹，直到近年來，隨著生物技術的發展，在美國、歐盟等國的「孤兒葯」相關法律的保障下，才研製出少數幾種罕見病的治療葯物。
基於「孤兒葯」研發的高風險現狀，許多國家對其給予了政策上的支持。例如日本於1993年正式實施了《罕見病用葯管理制度》，研究的全過程可享受基金資助、減稅、優先審批、葯品再審查時間延長及國家健康保險支付上的優惠。美國葯品管理局(FDA)也為「孤兒葯」的注冊提供快速通道程序，「孤兒葯」還享有減稅及7年的市場獨占權。
世界各國對罕見病葯物的法律法規激勵了生物醫葯公司對罕見病葯物的研發，也大大加速了罕見病葯物的上市。美國在1983年罕見病葯法案實施之前僅有不足10個罕見病葯物上市，到了2008年12月，在FDA登記的罕見病葯物已達1951種，獲得上市批準的罕見病產品達到325種。歐盟在1999年罕見病葯物法規實施前，僅有8種孤兒葯被審核通過，至2009年2月，已有619種罕見病產品得到認定，47 種「孤兒葯」被審核通過。
2009年初，我國《新葯注冊特殊審批管理規定》頒布實施，將罕見病用葯審批列入特殊審批范圍。然而，我國仍無自主研製生產的罕見病葯物上市，患者只能期待國外葯品公司在中國盡快獲得罕見病葯物的注冊。

② 美國fda批准上市孤兒葯哪國最快有

需要的.不同的國家有不同的產品認證要求.通過FDA只能說符合了美國的食品安全等級要求,但中國有中國的產品質量要求,還是需要做QS認證的. FDA是食品葯品監督管理局（Food and Drug Administration）的簡稱。FDA有時也代表美國FDA，即美國食品葯品...

③ 美國今年上市的新葯Selexipag（Uptravi）哪買

既然是新上市的， 國內可以肯定的是沒有的。國外或許會有

④ 孤兒葯的亞洲情況

「用於治療特殊病、罕見病的「孤兒葯」（即罕用葯物）在亞洲有著巨大的潛在需求。亞洲目前有40億人口，佔了全球64億人口的三分之二。許多亞洲國家的 GDP正以5％的速度增長。特別是日本和新加坡等經濟較發達的國家已擁有發達的醫療保健體系。其他的諸如中國和印度尼西亞等國家隨著經濟的發展也在努力改善本土的醫療保健狀況。但是由於每個國家醫療保健體系不同，對「孤兒葯」的需求也隨著地區經濟和環境的差異而有所不同，特別是許多亞洲國家已經真正認識和理解了「孤兒葯」的作用和地位，國家醫療保險政策已覆蓋到 「孤兒葯」。但遺憾的是，亞洲還有不少國家才僅僅開始關注這類治療罕見病的葯物。」 日本的醫療保健已經處於世界最高水平。日本人醫療保健的年支出達到了3000億美元。雖然這個數字比美國人的1.8萬億美元要少得多，但隨著人口老齡化的加劇，對更好、更安全葯物的需求正在繼續增長，因此，日本厚生勞動省（MHLW）已經越來越意識到改善葯品監督管理和提高葯品安全的迫切性。
日本厚生勞動省於1993年開始實施「孤兒葯」發展計劃（The Orphan Drug Development Program）。該計劃主要是為那些維持生命必須的、無利潤的葯物提供支持。迄今為止，日本厚生勞動省已經指定了182個「孤兒葯」，其中97個是作為新葯批準的。
「孤兒葯」發展計劃的優厚條件已令國外的「孤兒葯」研發企業趨之若鶩。目前日本指定的182個「孤兒葯」中，超過半數都是外國企業研發的。這進一步表明了外國公司充分利用了日本的「孤兒葯」 發展計劃。目前日本上市的「孤兒葯」大部分是用於治療感染性疾病、血液系統疾病、神經肌肉病和比較普遍的兒科疾病。
在日本只有符合下列條件的葯物才能被指定為「孤兒葯」：
——在日本的患者要在50000人以下，而在美國是200000人以下；
——必須是目前在日本還沒有其他治療方法的疾病，或是此葯物更優於目前的臨床用葯；
——申請時需要提交清楚的產品開發計劃和支持此葯物在日本上市的科學依據。
如果一個制葯企業的葯物獲得了「孤兒葯」的身份，它將會得到如下好處：
——日本厚生勞動省將為「孤兒葯」申請者提供免費的咨詢服務；
——申請者在收集支持性數據時將會得到日本政府的資助，這些數據包括了臨床試驗、「橋接」研究數據等，特別是申請者將會獲得相當於臨床費用50％的財政補助，免徵其相當於開發費用6％的稅和10％的法人稅；
——申請者將會獲得快速審批，理論上，快速審批需要10個月，而正常審批至少需要12個月；
—— 申請者將可能獲得10年的市場獨占期；
——「孤兒葯」的更新周期為10年，而其他葯物為6年。
日本的臨床試驗數據是最有價值的，日本的數據對產品獲得批准具有決定性。一般說來，國外或亞洲的數據最多隻是被日本厚生勞動省作為參考。
日本和其他亞洲國家一樣，辨別醫生是否對「孤兒葯」感興趣很重要。為了讓產品獲得強有力的支持，最好的方法是對醫生關注的特殊疾病來開展葯物研發，另外，獲得日本相關協會的支持也很重要。大多數情況下，申請者必須在葯物批准上市前獲得「孤兒葯」地位。只要日本厚生勞動省覺得資料足夠和完整，他們會接受申請。葯物被授予「孤兒葯」身份後，申請者就可以向日本厚生勞動省咨詢、討論日本臨床試驗計劃。臨床試驗完成後，將提交新葯申請。雖然日本擁有「孤兒葯」物法案，但是法案的最終解釋權歸日本政府。
最近在日本獲得批準的「孤兒葯」物包括了葛蘭素史克公司艾滋病的葯物Lexiva、Genzyme 公司治療法布里病的葯物Fabrazyme和諾華公司治療老年黃斑變性的葯物Visudyen（維速達爾）。 韓國目前的醫葯市場規模為65億美元，是繼日本和中國之後的第三大醫葯市場。 韓國醫葯市場近幾年以7\%～9％的速度穩步增長。韓國食品葯品監督管理局正在與國際接軌，改善國內的葯品管理法規。2005年5月，韓國政府和世界衛生組織簽署參加關於葯品和其他醫療產品的化學安全國際備忘錄。
韓國供應「孤兒葯」的機構是制葯企業或韓國「孤兒葯中心」。2002年10 月，韓國批准了超過130個「孤兒葯」上市。
葯品要想在韓國被授予「孤兒葯」身份需要滿足如下條件：
——發病人數少於20000 人，目前沒有合適的方法治療的疾病；
——如果是韓國國內生產的葯物，總產值必須少於500萬美元。如果是國外製造的進口葯物，其進口總額也要少於 500萬美元。
「孤兒葯」的審批需要6～9個月。根據韓國政府的規定，獲得批準的「孤兒葯」能有6年的市場獨占期。一般而言，韓國補償1/2~1/3的「孤兒葯」費用和看病費用。目前，韓國有許多病人團體已經成功游說政府提供類似的資金。最近，韓國批準的「孤兒葯」包括雅培的抗艾葯Kaletra、先靈葆雅治療骨質疏鬆症和惡性腫瘤引起高鈣血症的葯物氯屈膦酸二鈉（clodronate，Bonefos）。 新加坡人口少，經濟發達，具有高度發達的醫療保健體系。新加坡被許多醫葯公司認為是亞洲的中心。許多大型制葯企業如輝瑞、葛蘭素史克已經在新加坡成立了分支機構，並開始擴展他們的製造基地和研發機構。
2004年1月，新加坡醫葯管理局成立。醫葯管理局由此前的葯品管理中心和葯品評價中心組合而成，其使命是對葯品的注冊和評價流程進一步簡化和合理化。但是，新加坡在「孤兒葯」 這部分的法規並未激活。「孤兒葯」在新加坡尚沒有100％的明確定義。因此，罕用葯物要想在新加坡獲得「孤兒葯」身份會面臨許多困難。
在新加坡要支持一隻葯物成為「孤兒葯」必須具備如下條件：
——葯物必須用於治療威脅生命的疾病，並且在治療中起到決定性作用；
——疾病只能影響到極少數人；
——必須提供對發病率的初步估計。
如果葯物能滿足上面所有的條件，新加坡衛生部將會給予該葯物「孤兒葯」身份，審批時將獲得最高優先權。「孤兒葯」能獲得10年的市場獨占期。但迄今為止，對「孤兒葯」的補償機制對新加坡政府來說仍然是一種挑戰。 中國香港人口少，但是經濟比較富裕。香港地區的醫療保健水平是亞洲最好的。香港醫葯市場規模為16 億美元。然而，雖然目前香港也有本土的葯廠，但其最先進的葯物基本都從國外進口。
香港衛生署（DOH）負責該地區與健康相關的法律和政策制定。DOH由醫療器械控制中心、衛生預防中心、牙科和葯品等許多小部門組成。葯品服務部門主要是負責葯品注冊、葯品進/出口控制等。
在香港，「孤兒葯」申請者可以通過新化學實體注冊程序注冊「孤兒葯」。這類化學實體必須是新的、生命必須的。這種葯物將會立即進入程序，並獲得葯品注冊委員會快速審批的身份。該委員會每年開會4次，因此，申請者必須在委員會開會之前的數周內提交申請資料，這樣就能縮短審批時間。第二種申請適用於那些不符合新化學實體申請要求，按照正常的注冊程序進行，需要6～9個月。 中國台灣葯品市場規模目前已經達到27.5億美元。為了吸引更多的外國企業和投資者，台灣正在改善葯品管理法規，提高管理水平。據台灣經濟部公布的數據顯示，2005年初，台灣西葯進口額達到4.4億美元，比2004年增長了超過100％。
台灣地區是亞洲醫療保健水平最好的地區之一，已經有超過2000 家醫療保健中心，每10000個居民擁有超過50張病床。2004年病人和醫生的比例達到了750∶1。台灣地區的衛生部門（DOH）主要負責為台灣人民提供可利用的和有效的醫療保健服務。該部門對醫療保險、醫院的運行質態和區域性的醫療保健所進行監控。葯品事務部和葯品控制中心負責制定與葯品相關的法律法規。
2000年2月9日，台灣「立法院」（Taiwan』s Legislative Yuan）開始實施 「孤兒葯」法案。該法案主要是為了提高對罕有疾病的診斷、治療和預防，讓病人更容易獲得治療罕有疾病的葯物。該法案對供應、生產和研發「孤兒葯」起到很好的促進作用。為了實現該法案，台灣專門成立一個委員會對「孤兒葯」進行審查。如果一隻「孤兒葯」已經獲得美國FDA的批准，那麼在台灣地區上市可以免做臨床。但提交「孤兒葯」申請的機構必須是企業在台灣設立的子公司。台灣地區的銷售商、辦事處或獨立的第三方組織也可以提交「孤兒葯」申請。
機構須是在台灣設的子公司台灣區的銷售商辦事處或獨的第方組織可以提交孤兒葯申請。完成「孤兒葯」的審查大約需要6～10個月的時間。在台灣，獲得批準的「孤兒葯」可以享受10年的市場獨占期。在此期間，台灣地區的衛生部門不再接受類似葯物的申請。但是，只有在台灣罕有疾病預防和醫學法律部門給予界定為「孤兒葯」的，病人才能獲得全部補償。由於「孤兒葯」比較昂貴，醫院往往不會在未收到醫療保險機構提前補償的情況下為病人提供葯物。
一般說來，台灣對許多罕有疾病都能提供補償，且補償水平還是比較合理的。補償包括了治療費用和去診所看病的費用。目前有許多病人團體已經成功地游說政府提供類似的補償資金。 在中國的醫葯市場上，大家熟悉的國產「孤兒葯」包括有治療尿崩症的長效尿崩停、有機磷農葯的解毒葯氯解磷定等。在計劃經濟時期，中國對這些葯品是實行定點生產、專門儲備、統一配送和葯品過期報廢的制度，但在國有醫葯企業體制的變革和葯品生產、流通的市場化之後，「孤兒葯」的生產卻沒有一套補償和激勵機制，因此使該類葯的生產得不到保證，抑制了企業生產「孤兒葯」的積極性。同時，由於特殊病和罕見病發病的時間和人群數量不確定，「孤兒葯」的使用時間和數量也具有不確定性，因此，企業也不願承擔葯品過期報廢的風險，從而造成「孤兒葯」的短缺。
正是由於這些原因，國內葯物研發者更多關注的是常見病和多發病的葯物研發，而忽視了「孤兒葯」 的開發，反之，國外葯企的「孤兒葯」則長驅直入，造成了很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口葯或者無葯可用。
幸運的是，中國政府已經開始意識到這一問題。最近，全國人大常委會委員、全國人大財經委委員烏日圖建議在國家葯品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的「孤兒葯」品種，並通過儲備庫及時調劑此類葯品，保證醫院此類葯品的供給。
今後，中國的「孤兒葯」市場將會得到快速的增長。

⑤ 我國約有2000萬罕見病患者，罕見病為何很少得到關注

罕見病是指患病率極低的一類疾病，約半數患者在出生時或者兒童期就發病，病情常常進展迅速、死亡率高。我國目前尚未有一個官方的明確定義。中華醫學會醫學遺傳學分會曾於2010年建議將中國人群患病率低於50萬分之一或新生兒發病率低於萬分之一的疾病定義為罕見病。

對全國三級甲等醫院住院病例的回顧分析發現確診的952種罕見病中，國際上有152種罕見病有相應的孤兒葯上市，有16%的病種屬於有葯可治。而中國僅有50種罕見病有相應的孤兒葯上市、獲得臨床批件或正在進行臨床試驗，僅有5%的病種屬於有葯可及。究其原因是國外葯品的引進困難，國內已上市的“孤兒葯”種類較少，僅148個，遠低於發達國家。我國葯品研發能力有限，目前國內很少有制葯企業關注孤兒葯的研發，多數孤兒葯依賴於進口，價格昂貴，普遍存在國外有葯、國內無葯的情況。有些葯品在國內已批准上市，但企業由於利潤低等原因不願意生產，導致臨床上仍然無葯可用。

罕見病知曉率不盡人意很多人不知道什麼是罕見病，甚至基層和臨床醫務人員對罕見病的了解和知識的掌握，也不盡人意。《2018中國罕見病調研報告》對285名醫生進行了問卷調查，其中研究生以上學歷超過77%，受訪醫生整體學歷、職稱、工作醫院的級別都遠高於全國平均水平。但僅有33.3%的醫生承認自己僅聽說過罕見病，但不了解，有兩名醫生稱自己從未聽說過罕見病。由此推斷，處於邊遠地區和經濟欠發達地區的臨床醫務人員，對罕見病的認識更是匱乏。

⑥ 什麼是孤兒葯我們國家對孤兒葯都有哪些政策

孤兒葯」用於預防、治療、診斷罕見病的葯品，由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制葯企業關注其治療葯物的研發，因此這些葯被形象地稱為「孤兒葯」。目前我國對於「孤兒葯」的研發仍處於一片空白，罕見病患者的治療葯物基本依賴國外進口，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口葯或者無葯可用。 2009年初，我國《新葯注冊特殊審批管理規定》頒布實施，將罕見病用葯審批列入特殊審批范圍。然而，我國仍無自主研製生產的罕見病葯物上市，患者只能期待國外葯品公司在中國盡快獲得罕見病葯物的注冊。 在中國的醫葯市場上，大家熟悉的國產「孤兒葯」包括有治療尿崩症的長效尿崩停、有機磷農葯的解毒葯氯解磷定等。在計劃經濟時期，中國對這些葯品是實行定點生產、專門儲備、統一配送和葯品過期報廢的制度，但在國有醫葯企業體制的變革和葯品生產、流通的市場化之後，「孤兒葯」的生產卻沒有一套補償和激勵機制，因此使該類葯的生產得不到保證，抑制了企業生產「孤兒葯」的積極性。同時，由於特殊病和罕見病發病的時間和人群數量不確定，「孤兒葯」的使用時間和數量也具有不確定性，因此，企業也不願承擔葯品過期報廢的風險，從而造成「孤兒葯」的短缺。 正是由於這些原因，國內葯物研發者更多關注的是常見病和多發病的葯物研發，而忽視了「孤兒葯」 的開發，反之，國外葯企的「孤兒葯」則長驅直入，造成了很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口葯或者無葯可用。 幸運的是，中國政府已經開始意識到這一問題。最近，全國人大常委會委員、全國人大財經委委員烏日圖建議在國家葯品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的「孤兒葯」品種，並通過儲備庫及時調劑此類葯品，保證醫院此類葯品的供給。 今後，中國的「孤兒葯」市場將會得到快速的增長。

⑦ ptc124在美國上市了嗎

囊性纖維變性和杜氏肌營養不良，很多人對這兩種病恐怕連名字也沒有聽說過。它們都是罕見疾病，症狀沒有什麼關聯，但它們在2007年的一則新聞里被緊密聯系在一起：一種名為PTC124的新葯對這兩種疾病都有療效，原因是它能處理這兩種疾病的共同病因——特定類型的基因變異。 更引人注目的是，該葯有可能醫治由類似變異導致的其他1800多種遺傳病，因而被一些媒體稱為「神奇葯片」。很少有葯物當得起這種稱號，如果不是因為相關論文發表在《自然》這樣權威的學術雜志上，恐怕有不少人要懷疑這是胡吹。 蛋白質的錯誤 解釋這件事，要從生物體最基本的運作原理講起。如果把機體比擬成一座工廠，那麼從事具體工作的一線工人就是蛋白質。種類繁多的蛋白質承擔著提供能量、運輸營養物質、抵禦病菌侵襲等重任。追溯到分子水平上，我們身體的動作都是靠蛋白質的支持完成的。 如果某一蛋白質出現異常，它所負責的那一部分生理功能就會出現問題，引起疾病，囊性纖維性病變就是如此。 在正常情況下，「囊性纖維變性膜透性調節蛋白(CFTR)」能運輸氯離子穿過細胞膜，調節細胞的電解質和液體平衡。基因變異使患者體內CFTR蛋白異常，導致粘液堵塞肺部和胰腺，引起發炎和慢性感染。囊性纖維變性是一種致命的遺傳疾病，患者平均期望壽命僅為37歲。目前的治療僅能針對症狀治標，不能治本。 杜氏肌營養不良也是由蛋白質異常引起的，由於基因變異，機體無法合成正常的「抗肌營養不良蛋白」，患者肌肉萎縮無力，行動困難，有的還出現智力及語言能力障礙，一般到20歲左右就會因心肌功能和呼吸能力喪失而死亡。目前對這種疾病尚無有效療法，一些科學家在嘗試用幹細胞或RNA(核糖核酸)療法來促進「抗肌營養不良蛋白」的合成。 過早的休止符 蛋白質是許多氨基酸分子串成的長鏈，折疊纏繞成特殊的立體結構。要形成一種蛋白質，用什麼氨基酸分子、按什麼順序排列、形成多長的鏈，都要非常准確。一個氨基酸的錯誤，就有可能使蛋白質失去功能，成為致命錯誤。 蛋白質的設計「藍圖」存儲在DNA(脫氧核糖核酸)里。DNA中編碼特定蛋白質的基因序列轉錄成相應的RNA，以RNA為「模具」，在核糖體的「車間」里生產蛋白質。RNA的尾部有一個「終止密碼子」，它的身份是「句號」，表示蛋白質拼裝到此完成。 句號當然要出現在合適的地方，不然語句就會變得很奇怪，或者全無意義，對RNA來說也是如此。有時基因變異使會「終止密碼子」出現在RNA鏈中央而不是尾部，導致蛋白質拼裝尚未完成就中止，產生的蛋白質殘缺不全，當然就無法發揮正常功能。 這種把「句號」放錯位置的基因變異稱為「無義突變」(如果變異導致蛋白質拼裝時選取錯誤的氨基酸分子，就稱為「錯義突變」，就像用錯詞語使句子意思變化)。在囊性纖維變性里，大約有10%的病例由「無義突變」引起(不同族群中比例不同)；杜氏肌營養不良由「無義突變」導致的比例約為15%。「神奇葯片」PTC124就是針對「無義突變」發揮作用的。 恰當的忽視 一條「句號」放錯位置的RNA鏈，如果沒有別的問題，那麼，能夠不讀取這個句號的話，仍然可以生成正確的蛋白質。此前研究曾經發現，抗生素慶大黴素能夠使細胞忽視「無義突變」，但慶大黴素毒副作用太強，會導致耳聾並損害腎功能，不宜大量使用。 為了尋找替代物，美國賓夕法尼亞大學的李斯維尼及其同事對80萬種分子進行篩選，開發出了PTC124。這是一種小分子化合物，它能夠使核糖體在對RNA進行預讀時跳過不正確的「終止密碼子」，用完整序列信息拼裝蛋白質。實驗室組織培養和動物試驗都表明，這種葯物能幫助產生完整長度的蛋白質。 2007年4月，斯維尼等人在《自然》雜志上發表論文說，患有杜氏肌營養不良症的實驗鼠經過PTC124治療後，體內的「抗肌營養不良蛋白」增加，肌肉力量恢復。 在此之前，研究者已經分別於2006年10月和11月報告了用該葯治療杜氏肌營養不良和囊性纖維變性的二期臨床試驗初步結果。在前一項試驗中，部分患者的肢體活動能力增強。後一項試驗以42名美國和以色列患者為對象，部分患者的相關生理指標在治療後有明顯改善。 PTC124是一種口服葯，由於它分子小，容易被吸收，比起其他基因療法中使用的DNA、RNA和蛋白質等大分子更有優勢。初步試驗表明，它沒有明顯的毒副作用，患者對它的耐受性很好。 這種葯不能使所有的囊性纖維變性或杜氏肌營養不良患者受益，只對因「無義突變」而患病的人有效。不過，在眾多罕見遺傳疾病中，許多疾病都有一部分患者的病因是「無義突變」，包括脊髓性肌肉萎縮症、血友病、溶酶體貯積病、視網膜色素變性、家族性高膽固醇血症和某些癌症。所以，PTC124的應用潛力還是很大的——這就是「能治療1800多種疾病」說法的來由了。 熱門的「孤兒葯」 PTC124目前屬於美國新澤西州的PTC醫葯公司，作為治療囊性纖維變性和杜氏肌營養不良的葯物，它已經進入了美國食品和葯物管理局(FDA)的快速審批流程。快速審批是FDA針對需求迫切、缺乏替代產品的新葯所設的「綠色通道」，目的是縮短審批時間、加快葯物上市。 此外，該葯在美國和歐洲都獲得了「孤兒葯」資格，即罕見疾病葯物資格。罕見疾病的患者數量少，市場相對較小，開發相關葯物很難獲利，連收回成本都成問題。為了鼓勵醫葯企業開發治療罕見疾病的葯物，許多國家為這些葯物設立「孤兒葯」資格，對開發商給予優惠政策。 目前，PTC124還有待大規模臨床試驗進一步檢驗其療效，還需要觀察它對機體的長期副作用。由於患者必須終生服用此葯以控制病情，後一點顯得特別重要。 研究人員預期，該葯最早可能於2009年上市。如果順利上市，將為用該葯治療「無義突變」遺傳疾病開個好頭，這個「孤兒葯」將來可能成為毫不孤獨的大熱門。畢竟，雖然每種罕見疾病的患者都不多，其中因「無義突變」而患病的更少，但1800多種疾病中病因相似的患者加起來，可是個龐大的數字。

⑧ 泰欣生什麼時候開始上市銷售

由北京百泰生物葯業開發的一類新葯、我國第一個人源化單克隆抗體葯物尼妥珠單抗（商品名：泰欣生），2008年6月28日正式宣布上市。

⑨ 首HIV長效新葯獲FDA批准上市沒

美國當地時間3月6日，美國食葯監局FD

該葯物獲得了FDA的突破性療法認定、優先審評資格、孤兒葯認定（針對多重抗葯的HIV患者）以及快速通道資格。2016年10月底，該葯物完成三期臨床試驗.

⑩ 格列寧哪國產的

瑞士。

影片中的「格列寧」，在現實中被稱作Glivec/Gleevec（通俗名為「格列衛」），由諾華公司2001年推出，這是一種治療慢性粒細胞白血病的靶向葯物。

格列衛能夠保持長久的「造血」能力，除了療效好外，還得歸功於美國的專利保護制度。美國政府規定，美國境內治療病人數少於20萬的葯品，或者所得葯費不足以收回研發成本，就有機會申請「孤兒葯」。為了激勵「孤兒葯」的研究，政府規定研發方將獲得7年的市場獨占專利，以及在臨床研究和測試方面50%的稅收抵免。

(10)孤兒葯的上市公司擴展閱讀

諾華大部分研發支出投向了諾華生物醫學研究所，這個成立於2002年的研究所，主要目標是針對醫療需求未得到滿足的疾病，研製新葯。

諾華在2017年年報中表示，新葯的發現和開發是一個漫長的過程，從最初的研究到將葯物推向市場通常需要大約10年到15年，從第一階段臨床試驗到獲得市場准入大約6年到8年，研究過程中的每一步，都存在很大的風險。

在中國，諾華積極順應政府的醫療改革計劃，從集中的商業模式轉變為靈活、分散的商業模式，在這種模式下，本地團隊有權參與其中分得一杯羹，這進一步提高推廣新葯的成本。